脊髓性肌肉萎缩症,动物造模 中国实验动物信息网 2023-01-18 2643

　　日前，苏州大学神经科学研究所与美国冷泉港实验室华益民教授合作开发了多个小鼠疾病模型，有效增加了外周组织运动神经元存活者的表达，我发现它奏效了。治疗脊髓性肌萎缩症。相关研究成果已发表在国际知名生物医学杂志Genes and Development上，华益民为*作者和合著者。

　　脊髓性肌萎缩症是一种隐性常染色体遗传性疾病，是婴儿死亡的主要原因。在*近的一项研究中，华益民和他的美国合作者设计了一种称为“诱饵”的有义寡核苷酸，并将其注射到小鼠的心室中，以干扰药物在中枢神经系统中的作用，并保护运动神经。仅限于外周组织.令人惊讶的是，这种治疗可以将小鼠的寿命延长 20 倍以上。这一发现突破了该领域的现状，认为脊髓性肌萎缩症的治疗需要增加脊髓中survivin运动神经元的表达。